在 12 月美国食品药品监督管理局（FDA）核准了一项可治疗遗传性疾病的基因疗法。这种疗法声称可改善罕见盲症患者的视力。而最近提供该疗法的公司公布了收费，每只眼需要 42.5 万美元（约332万港元），如果两只眼都接受治疗，就要 85 万美元（约664万港元）。
FDA 核准的是 Spark Therapeutics 提供的基因疗法，能治疗因基因突变而令视力受损的盲症。这种盲症的患者一般都在 18 岁之前逐渐丧失视力，毫无征状，最后或会恶化到全盲。
这种名为“Luxturna”的新药，可直接注射到病患者人体，注射后可取代原本眼部视网膜细胞组织有缺陷的基因。这些有缺陷的基因，是令到眼睛无法把光线传化为传送到脑部讯号的原因。
Spark 公司表示这种新药只需要注射一针，永久有效。注射后公司会监察患者 4 年以确保视力不会恶化。根据《澎博》新闻指出，公司与波士顿一间保险公司 Harvard Pilgrim Health Care 合作，如患者在接受治疗 30 日内无即时可见的改善效果，或在 30 个月内视力大幅倒退，患者可取回部份治疗费用。现在估计美国有 1,000 至 2,000 名这类可接受治疗的遗传性盲症患者。
资料来源：Bloomberg
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